中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(版)巡讲于11月1日在北京隆重召开。本次会医院血液病研究所*晓*教授、中国医学科学院血医院王建祥教授担任会议主席，医院江倩教授、医院高春记教授担任执行主席，医院江倩教授、医院郑方圆教授、安徽医院*震琪教授、医院杨斯恬教授担任主讲嘉宾，医院高春记教授、医院张伟华教授、哈尔滨医院李晓云教授、医院李振玲教授、医院于慧洋教授、锦州医院艾丽梅教授担任讨论嘉宾，云端上万名观众在线观看此次盛会。
●大会主席致辞●大会主席*晓*教授首先做开场致辞，*教授表示欢迎各位参加“砥砺前行，智以达远“的慢性粒细胞白血病研讨会。*教授充分肯定了CML治疗方面取得的成就，TKI的问世从根本上改变了CML的结局，特别是近年来二代、三代TKI的出现，CML的治疗得到更大进步。*教授指出通过此次慢性髓细胞白血病诊疗巡讲，将对全国慢粒治疗的均质化、规范化做出贡献。最后，*教授预祝此次大会圆满成功。
王建祥教授首先肯定了TKI为代表的药物显著提高了慢粒诊疗水平。同时，王教授指出对疾病管理和监测要求越来越高，治疗目标也在不断改变。新版慢粒治疗指南对长期治疗目标TFR（无治疗缓解）提出了更加实操性的指引。希望我们医学工作者新的指南精神和内容贯彻好，共同努力提高全国慢粒的诊治水平。-CML中外指南解读-
医院江倩教授
江倩教授首先对欧洲、美国以及中国的指南进行了对比，包括治疗目标、疾病诊断与风险分层、疗效监测、一线治疗、二线治疗及以上治疗、无治疗缓解和计划妊娠。在治疗目标上，发达地区和资源匮乏地区不同，在中国，CML指南指出要尽快获得CCyR和更深的分子学反应为近期目标，改善生活质量和功能性治愈（TFR）为长期目标。基线评估，版ELN与NCCN很接近，特别指出转录本类型的鉴定很重要。另外，也特别强调心电图、生化（糖脂代谢）、乙肝、个体化特征等等。基线预后评分，Sokal、ELTS最为常用。ELN推荐ELTS,其年龄权重较少；NCCN采用Sokal、Harsford、ELTS；中国采用Sokal、Harsford、EUTOS。诊断与危险度分层方面，分期来讲，MDACC标准相较于ELN、WHO标准更好。初诊AP治疗反应和结局类似于中/高危CP，不必急于考虑移植。Sokal和ELTS相比较，在治疗反应和结局方面，ELTS相较于Sokal更好。反应监测频率，年ELN注重分子学监测，无论是否MMR，至少每三个月一次。对于以TFR为目标的患者，最佳反应为BCR-ABL1≤0.01%（MR4）；如果在36-48个月内未达MMR，可考虑改变治疗方法。治疗，中国新指南更新了一线与二线治疗的治疗标准。NCCN推荐低危病人使用伊马替尼。在尼洛替尼与伊马替尼一线治疗初发慢粒病人研究表明：尼洛替尼更快速获得分子学反应，中、低危患者较为明显。高危患者，尼洛替尼显著降低治疗失败风险。随后，江教授分享了年4-5月全国CML网络调研结果。江教授最后总结到：指南应作为治疗的最低标准，实施临床研究，积累高等级证据，创造新指南。-TKI对儿童生长发育的影响-
医院郑方圆教授
郑方圆教授主要探讨了TKIs对儿童身高以及性发育的影响。郑教授认为TKI治疗儿童青少年CML尚需深入探讨的问题有很多。有研究表明71.4%-93.0%的CML儿童在应用伊马替尼期间身高受影响，且不受性别影响。有研究报道达沙替尼可使身高SDS明显下降。而尼洛替尼的研究中，58例中有3例发生生长不良事件，未发现身高增长障碍事件。郑教授分享了其中心的研究数据，主要对诊断时年龄＜18周岁且接受TKI治疗至少3个月的CML-CP儿童或其家长进行调查。其研究发现：青春期前服药者治疗后身高SDS下降显著，而青春期开始后服药者身高SDS变化不明显。另外，性别、伊马替尼种类等均不影响伊马替尼的抑制身高的作用。年龄越小，服药时间越长，伊马替尼对身高增长抑制作用越大。TKI对身高影响的机制：影响激素调节及骨的形成。对于伊马替尼影响患儿身高的解决方案是应用生长激素和TFR。TKIs对性别的影响研究较少，个案报道提示与性腺功能异常相关。最后，郑教授讲到尼洛替尼治疗CML儿童，分子反应良好，长期生存良好，且更多患者达实现TFR的标准。
-CML二线转换治疗单中心数据汇总-
安徽医院*震琪教授
*震琪教授首先对其单中心CML总体情况进行介绍。目前随访患者TKI选择占比较大的是原研伊马替尼（38%），随后是尼洛替尼占30%。其次，*教授对CML二线转换情况进行介绍，共有63例患者转二线达希纳治疗。转换的原因是疗效不达标（66%）、不耐受（28%）和疾病进展（6%）。转换达希纳平均时间为29.9月，中位转换时间15月。转换3个月后，32%患者可达到UMRD，17%患者达MMR，nonMMR占51%。再次，就规范化监测方面进行了调研，发现近50%患者以感觉良好不需要高频率检测为由，未按要求进行，也进一步提示临床实际中需要加强规范化监测的教育；另外，也就TFR目标进行小样本调研，有57.1%的患者愿意停药；如果有停药可能，是否接受严格的基因检测？有92.1%的患者愿意。二线转换氟马替尼情况，从年1月开始，有26例患者使用，均属于二线-四线治疗。就治疗效果方面，尚未达统计学意义。治疗副反应方面，34%患者出现副反应，其中最为常见的是腹泻。最后，二线转换达希纳情况。*教授进行了2例病例分享，1例为慢性粒细胞白血病（慢性期），Sokal中危。前期接受伊马替尼（国产）mgqd；3个月BCR-ABL定量为67.2%，6个月为25.2%，细胞学缓解期，染色体Ph50%，后转换为尼洛尼替，BCR-ABL定量为0。另外1例患者为为CML（慢性期），Sokal低危。使用原研伊马替尼一阶段后自行停药，二阶段复发后继续使用，始终未达MMR。后转换为尼洛替尼，目前定期复查，持续DMR水平。-以TFR为治疗目标的临床研究-
医院杨斯恬教授
杨斯恬教授主要就TFR意愿、TFR尝试以及TFR准备三个方面进行介绍。TFR意愿：深圳真实世界患者调研数据。60%的病人想了解TKI治疗有效性，54%的病人想了解医保的范围及比例，43%的病人有尝试停药的意愿。30%的患者考虑接受停药，原因为不良反应、高额费用及生育计划。年轻较年长患者更愿意尝试停药。TFR尝试：多中心停药数据分享。年CMLTFR注册前瞻性研究。中位随访22月，TFR率52%。停药后分子学复发多数发生于6个月内。停药后复发再次药物治疗的可评估患者17人均达MMR，其中15人达MR4.5，再次达MMR中位时间84天。停药动因最多为尝试TFR，其次为妊娠。TFR准备：以MR4.5为研究终点的一线尼洛替尼用药观察。该中心注册以MR4.5为观察终点的尼洛替尼一线方案。3个月47例患者可评估，94%达EMR，34%达MMR。6个月32例可评估，75%达MMR，41%达DMR。12个月可评估7例，%达MMR，4例达MR4.5。6周检测时：87%患者BCR/ABL下降至基线值一半以下。不良反应以血液学与生化较为常见，非血液学不良反应主要表现为皮疹，无患者因非血液学反应停药。专家面对面
1.在目前CML治疗领域中，还有哪些未满足的治疗需求？
张伟华教授：随着TKI问世，慢粒的生存率有了很大提高，患者对治疗的要求也在逐步提高，高质量的生活及无治疗的深层次的缓解成为治疗目标。停药也成为患者和医生追求的目标。尽管患者具备医保等条件，但长期用药费用仍是比较昂贵。
李振玲教授：病人的发病年龄年轻化，对于生育的要求，长期服药的*副作用，以及经济要求等需要满足。对于老年病人，安全性问题尤为突出。
高春记教授：对于中国慢粒患者，治疗目标一是提高生活质量，二是停药。对于年迈的患者，尤其有心脏病以及合并症的患者，二代TKI的选择要慎重。对于年轻患者，生活质量的提高较为重要。由于有生育等要求，二代TKI的可停药的可能性较大。二代KI停药之后复发，有研究表明再次用药可以达到深层次的缓解，但也有待观察。
李晓云教授：对于慢粒患者，指南指出男性患者有生育需求，不需要停药，而女性患者则需要MMR至少两年，计划停药，妊娠。关于女性停药时间和怀孕的间隔是一个值得重视的问题。
艾丽梅教授：医生对慢粒治疗的指南需要有新的认识。一定要停药后复发，每个病人的异质性不同，治疗需求需要个体化把握。
2.结合您中心的诊治经验，有哪些患者适合追求TFR治疗目标？有多大比例实现了TFR？实现TFR的充分且必要条件有哪些？
于慧洋教授：TFR已经逐步纳入医生和患者的治疗目标，有多大比例实现了TFR，目前仍处于临床试验阶段。达到DMR时间问题，TFR的成功率更高。
3.TKI治疗后3月或6月或12月的里程碑评估，您比较看重哪一个？基于哪些考虑？
李振玲教授：3个月偏早。部分患者刚刚适应及了解症状后难以接受换药。实际临床上3个月转换比较少，而半年或一年更为常见。
4.规范化监测方面，TKI治疗1年后至实现TFR前，对于监测依从性方面有什么具体要求？实现TFR后，又有什么不同的具体要求？
李振玲教授：在TKI治疗1年后至实现TFR前，医生应该帮助病人判断是否具有条件，能否坚持做监测，并对患者进行调研。监测依从性方面：提高医生监测意识，加强对患者的监测必要性教育。
●总结●高春记教授进行了大会总结，对各位讲者的精彩演讲和讨论嘉宾的精彩回答予以肯定。最后，高教授宣布此次大会大会圆满成功。荟萃名家，聚焦临床
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