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早在80年代中期，DavidAltshuler就在RichardMulligan教授著名的哈佛实验室工作，专注于血红蛋白病以及镰刀状细胞贫血基因疗法。35年后的今天，这位Vertex的联合创始人兼首席科学家DavidAltshuler和CRISPRTherapeutics公司在寻找治疗镰刀状细胞贫血(SCD)和β地中海贫血的基因编辑疗法方面达到了历史性的里程碑。该团队已经收集了10位接受了CTX基因疗法治疗的患者的疗效和安全性数据。在CLIMB-（NCT）临床试验中，共有13例输血依赖性β地中海贫血（TDT）的患者接受了CTX治疗，有7位TDT患者接受了随访。这7位患者在接受治疗后3个月均不需要输血。研究者指出，有4名患者接受了6个月随访，1名患者接受了12个月随访，CTX在这些患者身上均表现出持久的疗效。TDT患者不依赖输血的持续时间，蓝色为不依赖输血的时间图片来源：CRISPRTherapeutics公司